・死に至る難病であり、これまで治療法がなかった筋萎縮性側索硬化症(ALS、注1)の発症原因に根ざした新規な根本治療法の開発に成功した。 ・モデルマウスにアデノ随伴ウイルス(注2)を静脈注射し神経細胞(ニューロン)に遺伝子を導入することにより、孤発性ALSで欠乏し細胞死の原因になっている蛋白質を正常化する治療法を開発・確立した。 ・ALSの大多数を占める孤発性ALSの特異的遺伝子治療法として道を拓くものと期待される。